Выделены новые инициативы Национального центра развития трансляционных наук (NCATS) по использованию подходов к генной терапии для лечения редких заболеваний и особенно многообещающие аспекты технологии переноса генов и редактирования генов, такие как аденоассоциированные вирусные векторы (AAV) и CRISPR-Cas9. в редакционной статье, опубликованной в журнале Human Gene Therapy.
В статье "Генная терапия: взгляд из NCATS," Филип Брукс, N. Нора Янг и Кристофер Остин, Национальные институты здравоохранения (NIH), Бетесда, доктор медицины, описывают стратегию NCATS, в которой основное внимание уделяется платформенным подходам, которые можно легко адаптировать для разработки методов лечения множества заболеваний. Цель состоит в том, чтобы определить наиболее многообещающие методы и поддержать их перевод из лаборатории в клинику, чтобы пациенты могли извлечь выгоду из этих новых терапевтических стратегий.
Среди недавних разработок в области генной терапии, которые особенно актуальны для миссии и приоритетов NCATS, являются важные достижения в разработке вирусных векторов для лечения редких заболеваний, включая AAV, который предлагает значительные преимущества перед аденовирусными и ретровирусными векторами для переноса генов, особенно в отношении для безопасности. Авторы также обсуждают быстрое развитие других терапевтических средств нуклеиновых кислот, таких как антисмысловые олигонуклеотидные препараты и терапевтические агенты на основе РНК. Новые инструменты редактирования генов, привлекающие большое внимание, предлагают возможность целевой инактивации генов или встраивания терапевтических генов без использования вирусных векторов.
"Мы очень рады, что директор NCATS выбрал наш журнал для описания своего стратегического видения генной терапии," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс.