Выделены новые инициативы Национального центра развития трансляционных наук (NCATS) по использованию подходов к генной терапии для лечения редких заболеваний и особенно многообещающие аспекты технологии переноса генов и редактирования генов, такие как аденоассоциированные вирусные векторы (AAV) и CRISPR-Cas9. …
Исследователи Национального института здравоохранения обнаружили ключевой фактор в понимании повышенного риска рака, связанного с генной терапией. Они провели исследования на мышах с редким заболеванием, аналогичным заболеванию человека, в надежде, что их результаты в конечном итоге помогут улучшить генную терапию для людей. …
Заболеваемость раком, связанная с генной терапией, зависит от дизайна вектораПодробнее »
Исследователи из Национальной детской больницы определили модель мыши, которая может помочь оценить риск того, что вирусные векторы, используемые в генной терапии, могут способствовать образованию опухоли в качестве побочного эффекта. Исследование опубликовано в “Молекулярной терапии”.
Модифицированные вирусы, используемые для доставки генетического материала в клетки, известные как вирусные векторы, стали основой доставки в генной терапии. …