Вирус генной терапии с точной инженерией, введенный в стволовые клетки крови, которые затем трансплантируются, заметно уменьшил вызванное серпом повреждение эритроцитов у мышей с серповидно-клеточной анемией, сообщают исследователи из Дана-Фарбер / Бостонского детского центра рака и заболеваний крови. …
Обнадеживающие результаты клинических исследований на ранних стадиях и огромное количество доклинических данных, демонстрирующих возможность и перспективность генной терапии для лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), являются движущей силой новых достижений в лечении как генетических, так и приобретенных нейродегенеративных заболеваний. …
Клинические достижения в генной терапии заболеваний центральной нервной системыПодробнее »
Выделены новые инициативы Национального центра развития трансляционных наук (NCATS) по использованию подходов к генной терапии для лечения редких заболеваний и особенно многообещающие аспекты технологии переноса генов и редактирования генов, такие как аденоассоциированные вирусные векторы (AAV) и CRISPR-Cas9. …
Три года назад Марк Кей, доктор медицинских наук, опубликовал первые результаты, показывающие, что биологический феномен, называемый интерференцией РНК, может быть эффективным методом генной терапии. С тех пор он использовал генную терапию РНКи для эффективного уничтожения вирусов, вызывающих гепатит и ВИЧ у мышей. …
Исследователь считает, что RNAi перспективны в генной терапииПодробнее »
Сложные генетические инструменты и методы для достижения целевой доставки генов и высоких уровней экспрессии генов в костном мозге будут способствовать успешному применению генной терапии для лечения широкого спектра заболеваний. Примеры этих передовых методов представлены в серии из пяти провокационных статей в последнем выпуске Human Gene Therapy. …
Перспективы генной терапии на основе стволовых клетокПодробнее »