Новый стартап, который пытается лечить генетические заболевания, редактируя гены по-новому

Новая стартап-компания Editas Medicine (с финансированием в 43 миллиона долларов) стремится расширить исследования, которые уже привели к созданию системы под названием Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats / Cas (часть Cas – это название белка, который переносится через РНК в желаемом месте в паре оснований ДНК) сокращен до CRISPR / Cas. Такое исследование, по мнению команды, приведет к новому типу генной терапии, которая, возможно, приведет к излечению от таких заболеваний, как болезнь Хантингтона, серповидно-клеточная анемия или муковисцидоз.

Традиционная генная терапия использует метод нанесения здорового гена на часть ДНК. Этот здоровый ген может подавить нездоровый и, таким образом, вылечить некоторые болезни. К сожалению, этот метод не работает, если нездоровый ген вызывает заболевание, производя токсичные белки, или если он приводит к мутациям, которые могут перекрыть здоровый ген. CRISPR / Cas лучше, говорят исследователи новой компании, потому что его можно использовать для замены нездоровых генов на здоровые.

Система работает, имитируя процесс, открытый исследователями всего несколько лет назад: некоторые микробы, которые они отметили, используют РНК, чтобы направлять белки к частям ДНК, чтобы защитить себя. С помощью CRISPR / Cas белок Cas9 направляется к паре оснований ДНК с помощью РНК. Оказавшись там, он приступает к редактированию базовой пары или даже может работать с более крупными сегментами. Процесс редактирования может привести к ремонту, отмене или полной замене базовой пары. Члены команды отмечают, что именно этот последний вариант ставит систему впереди других – полное удаление пар оснований, вызывающих заболевание, и замена их на те, которые не вызывают, может оказаться революционным как для генной терапии, так и для медицины в целом.

Официальные лица нового стартапа скромничают в отношении того, на каких заболеваниях они сосредоточатся в первую очередь, хотя вполне вероятно, что они начнут с таких, как болезнь Хантингтона, которая вызвана проблемой с одной парой оснований, а не с множественными.

Конечно, им еще нужно заставить все работать так, как задумано. В настоящее время РНК иногда доставляет Cas9 не к той паре оснований, что, конечно, недопустимо. Существует также проблема того, как осуществить генетические изменения во всех клетках организма одновременно.