Исследователь считает, что RNAi перспективны в генной терапии

Три года назад Марк Кей, доктор медицинских наук, опубликовал первые результаты, показывающие, что биологический феномен, называемый интерференцией РНК, может быть эффективным методом генной терапии. С тех пор он использовал генную терапию РНКи для эффективного уничтожения вирусов, вызывающих гепатит и ВИЧ у мышей.

В настоящее время проводятся три испытания генной терапии РНКи человека – два при дегенерации желтого пятна и одно при пневмонии, вызванной РСВ, – метод, изобретенный Кей, может быть одним из первых, нашедших широкое применение для лечения заболеваний человека. "Мы работали над генным терапевтическим подходом против вирусного гепатита около 10 лет, и это первое, что мы сделали, что действительно выглядит многообещающим," сказал Кей, профессор генетики и педиатрии Медицинской школы Стэнфордского университета.

Кей расскажет о будущем использовании генной терапии RNAi на ежегодном собрании Американской ассоциации содействия развитию науки в Сан-Франциско во время сессии под названием "RNAi для возникающих пандемий и биобезопасности."

РНКи – это биологический феномен, при котором цепь РНК в клетке может вызвать разрушение другой цепи РНК, которая передает кодирующее белок сообщение от гена. С удалением этого сообщения, кодирующего белок, сообщение гена эффективно уничтожается. При использовании в качестве генной терапии РНКи отключает сверхактивные гены при таких заболеваниях, как рак или дегенерация желтого пятна, или отключает гены, необходимые вторгающемуся вирусу. Когда ключевые гены отключены, вирусы, такие как гепатит или ВИЧ, не могут размножаться и вызывать болезни.

В ранних экспериментах по РНКи исследователи увидели некоторые намеки на то, что этот метод может вызвать иммунную реакцию или отключить неправильный ген или гены. В прошлогодней работе Кей подтвердил эти результаты, но также показал возможный способ обойти эти токсические эффекты, выбрав определенные последовательности РНК.

"Одно из преимуществ генной терапии RNAi заключается в том, что она использует собственные механизмы организма, что делает ее эффективным подходом," Кей сказал в то время. "Однако недостатком генной терапии с использованием РНКи является то, что она использует собственные механизмы организма." Он сказал, что ожидает, что текущие испытания помогут ему и другим найти лучший способ безопасно принести генную терапию РНКи людям.

Источник: Стэнфордский университет

1 комментарий к “Исследователь считает, что RNAi перспективны в генной терапии”

Оставьте комментарий