Клинические достижения в генной терапии заболеваний центральной нервной системы

Обнадеживающие результаты клинических исследований на ранних стадиях и огромное количество доклинических данных, демонстрирующих возможность и перспективность генной терапии для лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), являются движущей силой новых достижений в лечении как генетических, так и приобретенных нейродегенеративных заболеваний. Недавний прогресс в терапевтических стратегиях переноса генов, опосредованных аденоассоциированным вирусом (AAV), и перспективы на будущее представлены в обзорной статье журнала Human Gene Therapy.

В статье "Аденоассоциированная вирусная генная терапия заболеваний ЦНС" соавторы Майкл Хоккемиллер, Лаура Гирш, Микаэль Одрен, Саманта Паркер и Натали Картье из Лизогена (Нейи-сюр-Сен), Парижского университета Декарта (Париж), Университета Париж-Юг и Университета Пари-Сакле (Орсе), а также CEA, DSV, I2BM, MIRCen (Fontenay-aux-Roses), Франция, описывает расширяющийся спектр заболеваний ЦНС, на которые нацелена генная терапия. К ним относятся лизосомные болезни накопления, болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, боковой амиотрофический склероз (БАС) и спинальная мышечная атрофия (СМА). Исследователи обсуждают быстрый прогресс в разработке новых вирусных векторов и сравнивают преимущества и ограничения различных стратегий доставки генной терапии для лечения расстройств ЦНС.

"Глобальное бремя нейродегенеративных заболеваний резко возрастает по мере старения населения в развитых странах," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Генная терапия обещает стать критически важной частью ответа биомедицинского исследовательского сообщества на эту огромную проблему общественного здравоохранения."

6 комментариев к “Клинические достижения в генной терапии заболеваний центральной нервной системы”

  1. Мелания

    Впрямь умное! А то невесть сколько не лазишь по бескрайним просторам интернета безоговорочное бла бла бла. Но никак не тут, и это радует!

Оставьте комментарий