Сложные генетические инструменты и методы для достижения целевой доставки генов и высоких уровней экспрессии генов в костном мозге будут способствовать успешному применению генной терапии для лечения широкого спектра заболеваний. Примеры этих передовых методов представлены в серии из пяти провокационных статей в последнем выпуске Human Gene Therapy. …
Перспективы генной терапии на основе стволовых клетокПодробнее »
Заболевания глаз, вызывающие потерю зрения и слепоту, особенно нейродегенеративные заболевания, поражающие сетчатку, являются идеальными мишенями для генной терапии, включая замену генов и многообещающие стратегии корректирующего редактирования генов. В журнале Human Gene Therapy опубликована всеобъемлющая обзорная статья, в которой представлен обзор появляющихся терапевтических подходов и инновационных средств доставки генов и редактирования генов для лечения глазных заболеваний. …
Новые стратегии генной терапии для борьбы с потерей зренияПодробнее »
Обнадеживающие результаты первых клинических испытаний переноса гена глобина для лечения форм анемии, наследуемых бета-талассемией, устранили необходимость переливания крови у некоторых людей. Улучшение текущих стратегий генной терапии и применение новых инструментов редактирования генов для коррекции дефицита бета-глобина и реактивации производства гемоглобина плода являются одними из захватывающих новых достижений, предпринимаемых в поисках лекарства от тяжелых глобиновых заболеваний, как описано в Human Gene Therapy. …
Прогресс и перспективы переноса генов и редактирования генов для лечения бета-талассемииПодробнее »
Исследователи из Йельского университета успешно исправили наиболее частую мутацию в гене, вызывающем кистозный фиброз, смертельное генетическое заболевание.
Исследование было опубликовано 27 апреля в Nature Communications.
Муковисцидоз – это наследственное опасное для жизни заболевание, поражающее легкие и пищеварительную систему. …
Ученые используют редактирование генов для исправления мутации при муковисцидозеПодробнее »
Это были загадочные болезни, которые годами ставили врачей в тупик: взрослые со странными симптомами и дети с неврологическими проблемами, медлительностью ума или мышцами, слишком слабыми, чтобы позволить им стоять. Теперь ученые говорят, что им удалось раскрыть четверть этих случаев, расшифровав гены пациентов. …
Генное сканирование раскрывает загадочные болезни у детей и взрослыхПодробнее »