Заболевания глаз, вызывающие потерю зрения и слепоту, особенно нейродегенеративные заболевания, поражающие сетчатку, являются идеальными мишенями для генной терапии, включая замену генов и многообещающие стратегии корректирующего редактирования генов. В журнале Human Gene Therapy опубликована всеобъемлющая обзорная статья, в которой представлен обзор появляющихся терапевтических подходов и инновационных средств доставки генов и редактирования генов для лечения глазных заболеваний.
Лолита Пети, Хемант Ханна и Клаудио Пунцо, Медицинская школа Массачусетского университета, Вустер, являются соавторами статьи "Достижения в генной терапии болезней глаз." Они дают представление о недавнем прогрессе в клиническом применении заместительной генной терапии сетчатки, о доклинических достижениях в области геноспецифической терапии фоторецепторных заболеваний и разработке генно-независимых терапевтических стратегий.
"Впечатляющие успехи генной терапии глазных болезней можно рассматривать как платформу для молекулярных подходов к гораздо более широкому спектру расстройств, влияющих на зрение," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс.