Трансплантация терапевтических стволовых клеток непосредственно в центральную нервную систему (ЦНС) – это новый многообещающий подход к лечению неврологических эффектов лизосомных болезней накопления (ЛСД), группы из не менее 50 различных моногенных наследственных заболеваний. Трансформация методов лечения стволовыми клетками, разработанных на животных моделях ЛСД, в эффективные методы лечения людей по-прежнему сталкивается со значительными проблемами, которые описаны в статье в Human Gene Therapy.
Статья под названием "Терапия стволовыми клетками центральной нервной системы при лизосомных болезнях накопления (онлайн.Liebertpub.com / doi / полный … 10.1089 / гул.2016 г.088)" является частью специального совместного выпуска о генной терапии стволовыми клетками в генной терапии человека и стволовых клетках & Гость-разработчик под редакцией Луиджи Налдини, доктора медицины, научного директора, Институт генной терапии Сан-Раффаэле, Милан, Италия. Специальный "вверх ногами" печатный выпуск будет распространен на ESGCT / ISSCR Florence 2016 в октябре.
Соавторы Фаэз Сиддики и Джон Вулф, Детская больница Филадельфии и Школа медицины и Школа ветеринарной медицины Перельмана Пенсильванского университета (Филадельфия, Пенсильвания), обсуждают различные типы стволовых клеток, которые можно использовать для лечения неврологических заболеваний. Они рассматривают последние исследования и описывают предпринимаемые усилия по созданию нервных стволовых клеток и доставке их в ЦНС для оптимизации их терапевтического потенциала в мозгу пациентов с ЛСД.
"Терапия стволовыми клетками при ранее неизлечимых лизосомных нарушениях накопления, поражающих мозг, продолжает развиваться, давая новую надежду пациентам и их семьям," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Многие исследования на грызунах продемонстрировали концепцию, согласно которой прямая инъекция стволовых клеток может обратить вспять те аспекты этих заболеваний, которые не поддаются лечению с помощью заместительной ферментной терапии. Этот обзор Drs. Сиддики и Вулф дают реалистичную и всестороннюю оценку перспектив и ограничений этого подхода,"
Исследование, представленное в этой публикации, было поддержано Национальными институтами здравоохранения под номером NS088667 и грантом на обучение NS007413.