Мало зажима и складки могут занять годы от Вашего лица. Сейчас, вооруженный парой молекулярных ножниц, доктора могут быть в состоянии вынуть мутации из Вашего генома.
Довольно много заболеваний позваны единственной мутацией ДНК, но исправляющий даже такую несложную опечатку значительная неприятность. Один подход обязан поставить рабочую копию всего гена в вирусе, но этот способ может уничтожить обычные гены.
Более надёжный подход обязан ввести легко мелкий участок последовательности ДНК, включающей верную версию опечатки. Через названную гомологичную рекомбинацию процесса клетки машинально заменяют нехорошую ДНК участком. До сих пор ученые не были в состоянии сделать этот способ достаточно действенным, чтобы быть практичными.Одной вещью, которая, как мы знаем, повысила гомологичную рекомбинацию, есть паузу в ДНК.
Для применения в собственных заинтересованностях этого, бригады во главе с Майком Холмсом, молекулярный биолог в Биологических науках Sangamo в Ричмонде, Калифорния, проектировал пару ДНК «ножницы». Ножницы содержат два элемента: совокупность планирования, составленная из четырех структур, назвала цинковые пальцы, связывающие с определенной последовательностью ДНК и резаком, составленным из мелкого протеина что части через оба берега ДНК.
Бригада спроектировала их ножницы ДНК для назначения для мутации, вызывающей тяжелый объединенный иммунодефицит (SCID), он же «заболевание мальчика пузыря», довольно часто фатальное условие, разрушающее свойство свободных клеток T бороться с заразами. Исследователи тогда разглядывали SCID T клетки в блюде культуры со смесью участка ДНК и молекулярных ножниц. Предварительные результаты выглядят многообещающими. T клетки отнесся со смесью, исправил их мутацию SCID более чем в 100,000 раз более действенно, чем те, с которыми относятся один лишь участок ДНК, бригада информирует онлайн 3 апреля по собственной природе.
Такие исправления ДНК могут скоро возвратиться назад к видоизмененной форме, но исследователи говорят о том, что фиксация осталась стабильной месяц после лечения. Потому, что исследователи могут проектировать ножницы для назначения для любой последовательности ДНК, Холмс говорит, что способ имел возможность употребляться для других генетических заболеваний, вызванных единственной мутацией, таких как анемия серповидного эритроцита. «Эти результаты весьма новы», говорит Дон Кон, молекулярный биолог в университете южной Калифорнийской Медицинской школы в Лос-Анджелесе.
Для успешного лечения генетических заболеваний крови как SCID, но, исследователи сперва должны продемонстрировать, что разрезать ножницами способ трудится над создающими клетку крови гематопоэтическими исходными клетками – требуемый для долгого лечения – что говорит Кон, «возможно менее чувствительным к генному исправлению и возможно более хрупким для рассмотрения».