Обнадеживающие результаты первых клинических испытаний переноса гена глобина для лечения форм анемии, наследуемых бета-талассемией, устранили необходимость переливания крови у некоторых людей. Улучшение текущих стратегий генной терапии и применение новых инструментов редактирования генов для коррекции дефицита бета-глобина и реактивации производства гемоглобина плода являются одними из захватывающих новых достижений, предпринимаемых в поисках лекарства от тяжелых глобиновых заболеваний, как описано в Human Gene Therapy. Статья доступна для бесплатного скачивания на сайте Human Gene Therapy до 5 июня 2016 г.
Хорхе Мансилла-Сото, Изабель Ривьер, Фарид Булад и Мишель Садлен, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк, являются соавторами статьи "Клеточная и генная терапия бета-талассемии: достижения и перспективы." Они представляют обоснование использования генной терапии глобином для лечения бета-талассемии и обсуждают четыре клинических исследования фазы I, которые проводятся в США.S. и европа. Авторы также подчеркивают важную роль, которую новые технологии редактирования и восстановления генов могут играть в исправлении дефицита бета-глобина. Исследователи заключают, что вероятность того, что генетическое вмешательство приведет к излечению от бета-талассемии, возрастает.
Эта статья является частью Festschrift в честь Джорджа Стаматояннопулуса, доктора медицинских наук, профессора медицины и геномных наук и директора Центра молекулярной медицины Марки, Вашингтонский университет, Сиэтл.
"Обзор лаборатории Sadelain подчеркивает огромный прогресс в генной терапии нарушений гемоглобина," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. "Очень уместно, что его автором был такой выдающийся ученый-переводчик, которого вдохновил доктор. Stam."