Потенциально новое лечение Хрупкого X целей один ген, чтобы затронуть многих

Работа сосредотачивается на группе белков – известный как белки модернизации хроматина – та экспрессия гена контроля. Хроматин remodelers трудится, додавая химические показатели к ДНК, регулируя клеточное оборудование, которое расшифровывает гены в сообщения.

«Наркотики, каковые предназначаются для хроматина remodelers, уже находятся в клинических опробованиях, дабы лечить раковые образования как лейкемия», говорит создатель изучения Эрика Корб, постдокторский исследователь в Рокфеллере. «Это – привлекательный подход, по причине того, что единственный ингибитор разрешает Вам быть нацеленными на целую сеть генов сходу». Новое изучение предполагает, что белки модернизации хроматина смогут так же играться важную роль в Хрупком X Синдромов.

Будучи нацелен на хроматин remodelers у животных, ученые смогли удачно уменьшить симптомы заболевания.Исследователи знали в течение некоего времени, что Хрупкий X Синдромов позваны недостатками в единственном гене, известном как FMRP, но точно то, как FMRP затрагивает нервную функцию, осталось тайной.Разрыв прибыл в 2011, в то время, когда Роберт Б. Дарнелл Рокфеллера, профессор и Роберт Харриет Хейлбранн и Говард Хьюз Медицинский Следователь Университета, выяснил много клеточных сообщений, каковые были связаны с FMRP, многие из которых кодируют белки, каковые вовлечены в нервную функцию.

Определенно, эти белки требуются в синапсе, пространстве между двумя нейронами, где химические коммуникации обменены. В здоровых больных FMRP связывает с клеточными сообщениями и мешает им стать белками.

Но в больных с Хрупким X Синдромов, исследователи нашли, что дефектная форма FMRP больше не имеет возможности действенно запрещать производство белка, увеличивая сумму этих синаптических белков в клетке.«Результаты имели суть – это – неврологическое нарушение, и мы видим эффект на белки, которые связаны с нервной функцией», растолковывает Дарнелл. В следствии клиницисты и учёные одинаково искали комплексы, каковые имели возможность запретить синаптические белки, обойдя потребность в FMRP. Но в клинических опробованиях, наркотики были неутешительны.

Начальная догадка не могла быть целой историей. Корб объединился с Дарнеллом и Дэвидом Аллисом, доктором наук Джека и Радости Фишмена и главой Лаборатории Рокфеллера Биологии Хроматина и Эпигенетики, дабы пересмотреть первый комплект результатов.

Они нашли, что хроматин remodelers организовал второй класс сообщений, каковые были существенно связаны с FMRP.Korb и ее коллеги тогда произвели клетки без FMRP и нашли, что без него, имеется повышение определенных белков модернизации хроматина в клетке. Это повышение, со своей стороны, приводит к увеличению суммы синаптических белков в клетках.Исследователи одолжили у области биологии рака и применяли препарат, дабы запретить определенный белок модернизации хроматина, известный как Brd4. «Результаты были захватывающими.

В клеточном и моделях животных Хрупких X Синдромов, мы видели возвращение к обычным числам нейронных уменьшения и синапсов в поведенческих показателях», говорит Корб.Ингибиторы для белков модернизации хроматина смогут быть потенциальным лечением не только для Хрупкого X Синдромов, но и других беспорядков спектра аутизма кроме этого. Прошлое изучение от Darnell и его сотрудников показало, что белки модернизации хроматина кроме этого затронуты в других типах аутизма.

Более обширно изучение предлагает проблеск в комплекс и довольно часто избыточные сети что кроме того здоровое применение клеток, дабы руководить поведением человека и экспрессией гена.

6 комментариев к “Потенциально новое лечение Хрупкого X целей один ген, чтобы затронуть многих”

Оставьте комментарий