Врачи мало что могут предложить пациентам с идиопатическим фиброзом легких.
Согласно результатам клинических испытаний, пара препаратов дает новую надежду пациентам с прогрессирующим смертельным заболеванием, при котором у них перехватывается дыхание из-за рубцевания легких.
Оба препарата, пирфенидон и нинтеданиб, по-видимому, замедляют развитие идиопатического легочного фиброза, или IPF, неизлечимого и ранее неизлечимого заболевания, которое заставляет ткани глубоко в легких становиться жесткими и рубцами.
Пациенты с IPF имеют трехлетнюю выживаемость 50 процентов, что хуже, чем при большинстве форм рака, сказал доктор. Гэри Ханнингейк, специалист по заболеваниям легких в Бригаме и женской больнице в Бостоне.
Немногие живут дольше пяти лет после постановки диагноза, и единственный способ спасти их жизнь – это заменить им легкие.
"Короче говоря, это довольно большое дело в области IPF," Ханнингейк сказал. "Это не излечивает болезнь. Это, конечно, не конец терапии для этих пациентов. Но идея, что мы можем что-то сделать, кроме того, чтобы направить их на трансплантацию легких, – довольно серьезная проблема."
Результаты испытаний двух препаратов опубликованы в онлайн-выпуске журнала New England Journal of Medicine от 18 мая. В выпуске также сообщается о третьем препарате IPF под названием ацетилцистеин, который оказался неэффективным в клинических испытаниях.
Более 100000 американцев страдают от ИЛФ, сказал д-р. Дэвид Ледерер, соавтор исследования пирфенидона. Большинство из них в возрасте от 50 до 70 лет. Заболевание начинается с одышки или сухого отрывного кашля, но вскоре организм человека лишается кислорода, необходимого для передвижения или правильного функционирования.
Врачи не знают, что вызывает ИЛФ, но подозревают, что курение, генетика, определенные вирусные инфекции или кислотный рефлюкс могут сыграть роль в повреждении легких.S. Национальные институты здоровья.
Из этих двух препаратов пирфенидон дает больше всего надежд среди врачей и пациентов, сказал д-р. Грегори Косгроув, главный врач Фонда легочного фиброза.
Пирфенидон одобрен для лечения IPF в других странах, но до сих пор U.S. По словам Ханнингейка, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов отказало в одобрении на основании смешанных результатов клинических испытаний.
В этом последнем испытании врачи лечили 555 пациентов с ИЛФ в течение одного года либо пирфенидоном, либо неактивным плацебо. Пирфенидон значительно снизил скорость снижения функции легких и улучшил расстояние ходьбы пациентов.
"Этот препарат очень явно замедлял прогрессирование заболевания, измеряемый функцией легких, и, по-видимому, также влияет на смертность," сказал Ледерер, содиректор программы интерстициальных заболеваний легких в Медицинском центре Колумбийского университета в Нью-Йорке.
По словам Ледерера, исследователи не до конца понимают, как пирфенидон действует против IPF, но, по-видимому, препарат подавляет важную "фактор роста" белок в развитии фиброза. Он также обладает противовоспалительными свойствами.
Во второй серии клинических испытаний препарат нинтеданиб сравнивался с плацебо в течение одного года на более чем 1050 пациентах с IPF.
Нинтеданиб также значительно снизил скорость снижения функции легких, улучшив способность пациентов дышать. Препарат специально нацелен на "фактор роста" белки, которые заставляют ткань легких становиться жесткой и рубцами.
Исследователи сообщили, что желудочно-кишечные проблемы, включая диарею, были наиболее частыми побочными эффектами обоих лекарств.
Теперь вопрос об одобрении остается за FDA. "Оба этих испытания были разработаны с большей вероятностью получить одобрение FDA после их публикации," Ханнингейк сказал.
В целом, результаты этих испытаний послужат столь необходимым воодушевлением для пациентов с IPF. "Это оптимистичное время для пациентов с фиброзом," Косгроув сказал.
По его словам, болезнь трудно вылечить, потому что модели фиброза легких на животных плохо переносятся на человека. Но быстрое развитие секвенирования ДНК дало исследователям еще одну возможность понять, как работает фиброз.
"Было неприятно, когда мы не нашли эффективного лечения за последние 10-15 лет," Косгроув сказал. "Но такая степень разочарования побудила сообщество IPF действительно объединиться, чтобы поддержать участие в клинических испытаниях, и эти испытания заложили основу для этих новых достижений."