серповидный

Открытие может помочь в лечении серповидно-клеточной анемии

Междисциплинарная международная группа исследователей обнаружила новые биофизические маркеры, которые могут помочь улучшить понимание методов лечения серповидно-клеточной анемии, шаг к разработке более эффективных методов лечения наследственного заболевания крови, которым ежегодно страдают от 80 000 до 100 000 американцев. …

Генная терапия серповидно-клеточной анемии на основе BCL11A прошла ключевые доклинические испытания

Вирус генной терапии с точной инженерией, введенный в стволовые клетки крови, которые затем трансплантируются, заметно уменьшил вызванное серпом повреждение эритроцитов у мышей с серповидно-клеточной анемией, сообщают исследователи из Дана-Фарбер / Бостонского детского центра рака и заболеваний крови. …

Генотерапия исправляет серповидный эритроцит у мышей

эритроцит

Двадцать лет назад серповидно-клеточная анемия была похожа на один из нескольких унаследованных беспорядков, которые имели возможность бы быть легкой целью генотерапии. Как исследователи, вырытые глубже, но, они нашли, что неприятность не была так несложна. После продолжительной борьбы исследователи сейчас считают, что они преодолели основной барьер для генотерапии, посредством основанного на ВИЧ вектора для исправления серповидно-клеточной анемии у мышей. …