Двадцать лет назад серповидно-клеточная анемия была похожа на один из нескольких унаследованных беспорядков, которые имели возможность бы быть легкой целью генотерапии. Как исследователи, вырытые глубже, но, они нашли, что неприятность не была так несложна. После продолжительной борьбы исследователи сейчас считают, что они преодолели основной барьер для генотерапии, посредством основанного на ВИЧ вектора для исправления серповидно-клеточной анемии у мышей.
Анемия серповидного эритроцита вызывается ускоренной молекулой гемоглобина, вызывающей деформацию эритроцитов, блокируя обращение. Заболевание лишь поражает людей, наследующих мутацию, единственный главный недостаток в людской гене bA-глобина, от обоих родителей. Первые попытки вылечить серповидно-клеточную анемию с генотерапией стремились заменять дефектный ген bA-глобина в исходных клетках в костном мозге, где новые клетки крови производятся, при помощи вектора, сделанного из ретровируса мыши.
Результаты были неутешительны, в силу того, что терапевтический ген не сделал достаточно bA-глобина.Не так давно, однако, две бригады начали применять основанные на ВИЧ векторы, которые, думается, передают клетки – мишени более действенно.
Один, во главе с Мишелем Саделеном Мемориала Онкологический центр Sloan-Кеттеринга в Нью-Йорке, сосредоточился на связанной b-талассемии нарушения кровоснабжения. В прошедшем сезоне несколько Саделена удачно вылечила b-талассемию у мышей.Вторая бригадапод руководством Филиппом Лебульшем из Медицинской школы Гарварда и Массачусетского технологического университета в Кембридже, Массачусетс, информирует в выпуске 14 декабря Науки, что это вылечило серповидно-клеточную анемию у мышей посредством основанного на ВИЧ вектора, поменянного гена bA-новой последовательности и глобина ДНК, созданной для увеличения экспрессии гена.
Лебульш поменял ген bA-глобина для включения части g гена глобина, он растолковывает, в силу того, что g глобин оказывает более сильное antisickling влияние, чем bA-глобин. В то время как ДНК была засунута через основанные на ВИЧ векторы в исходные клетки от двух напряжений мышей с беспорядками серповидного эритроцита, 99% эритроцитов у мышей выразили защитный ген в течение максимум 10 месяцев без показателей sickling.«Это – очень важная трансгрессия», говорит Артур Нинхуис, ведущий исследователь при нарушениях кровоснабжения в Св.
Джуде Детский Научно-исследовательский госпиталь в Мемфисе, Теннесси. Он считает, что это – один из нескольких знаков, что генотерапия имела возможность стать действительностью для этой болезни, но додаёт, что «существует все еще громадная работа, которая будет сделана».
Это включает обеспечение, что основанные на ВИЧ векторы надёжны, и удаляющий исходные клетки от больных, не применяя химиотерапии и разрушительные дозы радиации.