В условиях нехватки донорских органов клиника Мэйо изучает терапевтические стратегии для пациентов с изнурительными заболеваниями печени. Исследователи тестируют новый подход к исправлению метаболических нарушений без трансплантации всего органа. Их результаты опубликованы в журнале Science Translational Medicine.
В медицинском исследовании изучалась генная терапия у свиней, страдающих наследственной тирозинемией типа 1 (HT1), метаболическим расстройством, вызванным дефицитом ферментов. Обычным лечением этого заболевания является прием лекарств, но он неэффективен для многих пациентов, и безопасность использования препарата в долгосрочной перспективе неизвестна.
"Пересадка печени – единственный излечимый вариант лечения HT1, который характеризуется прогрессирующим заболеванием печени," говорит Раймонд Хики, доктор философии.D., хирург-исследователь Мэйо. "Использование этого нового подхода к лечению HT1 и других метаболических заболеваний позволит пациентам избежать трансплантации печени и спасти больше жизней."
С помощью генной терапии скорректированные клетки печени трансплантируются в больную печень, что приводит к выработке ферментов. "Это лечение представляет собой новую форму трансплантации клеток, в которой используются собственные клетки пациента, поэтому не требуются иммунодепрессанты и, таким образом, устраняются побочные эффекты этих препаратов," говорит Скотт Ниберг, M.D., Ph.D., хирург по пересадке печени в клинике Мэйо. Эта терапия привела к улучшению состояния свиней с HT1 и профилактике печеночной недостаточности. Использование ядерной визуализации позволяет исследователям отслеживать расширение исправленных клеток с помощью неинвазивного процесса визуализации.
"Педиатрические пациенты, страдающие врожденными нарушениями метаболизма печени, получат наибольшую пользу от этой терапии," говорит доктор. Хикки. "Более одной пятой всех трансплантаций печени у детей является результатом нарушения обмена веществ."
В исследовании также изучается использование лентивирусных векторов для доставки клеток при лечении заболеваний печени, инструмента, традиционно используемого при лечении заболеваний крови.