Обнадеживающие показатели появляются из самого первого опробования генотерапии относительно болезни Паркинсона, исследователи информируют в выпуске 23 июня Ланцета. Не обращая внимания на то, что их изучение было предназначено лишь для опробования безопасности гена, капавшего в мозги 12 больных, исследователи нашли что больные улучшенный мало в масштабе, измеряющем моторную свойство.Заболевание Паркинсона, поражающая 1,5 миллиона американцев, появляется, когда мозг теряет нейроны, делающие допамин.
Эта утрата разрушает баланс нейромедиаторов, управляющих перемещением, приводя к дрожи, жесткости, другим проблемам и плохому балансу. Больные могут принять наркотик, названный леводопой, преобразовывающейся в мозгу в допамин, но это вызывает побочные эффекты и довольно часто прекращает трудиться в долговременной возможности.Как альтернатива, бригада во главе с Майклом Кэплиттом и Мэтью Дурингом Вейла Медицинский Колледж Корнелльского университета в Нью-Йорке желает добавить ген, названный глутаминовой декарбоксилазой (GAD) к клеткам в подталамическом ядре, которое гиперактивно в больных заболеванием Паркинсона. Ген кодирует для фермента, делающего гамма аминомасляную кислоту (GABA), нейромедиатор, запрещающий увольнение нейрона.
Их новая идея пребывает в том, что, если они могут вынудить клетки проворачивать GABA, это успокоит деятельность в подталамическом ядре и других мозговых частях. Пять лет назад эта несколько сообщила в Науке, что эта стратегия, казалось, трудилась у крыс с аналогичной Parkinson заболеванием.Сейчас, эти исследователи удостоверились в надежности собственную идею в 11 мужчинах и одной даме с наступающей заболеванием Паркинсона. Трудясь с другими в Нью-Йорке, Новая Зеландия, и в Neurologix, компании в Форт-Ли, Нью-Джерси, что Kaplitt и На протяжении основанного, бригада сперва цепляла ген ОСТРОГО ШИПА надёжному вирусу, названному adeno-связанным вирусом (AAV), для переправления гена в клетки.
Они тогда вселили раствор, содержащий этот вирусный вектор через катетер в подталамическое ядро этих 12 больных, занявших примерно 1,5 часа. В качестве меры безопастности больные взяли препарат лишь в одной стороне мозга.
Исследователи не видели побочных эффектов, которые связаны с лечением, заверяя новости, в силу того, что AAV привёл к свободным реакциям на вторых опробованиях генотерапии. И 3 месяца после лечения, больные начали изменять к добрейшему опробование двигательной функции, позванной Объединенная рейтинговая шкала заболевания Паркинсона (UPDRS). Эти 12 больных продемонстрировали среднее улучшение 25% на UPDRS после 1 года с пятью улучшающимися 40% к 65%. Прибыль была по большей части на стороне органа наоборот стороны мозга, что разглядывали.
Мозговое отображение метаболической активности также продемонстрировало трансформации лишь на разглядываемой стороне.Не обращая внимания на то, что улучшение было «робко», говорит На протяжении, это «очень вдохновляет с отечественной точки зрения».
Большая часть больных все еще получает большего успеха спустя 4 года после лечения, говорит На протяжении, сейчас в Университете штата Огайо в Колумбусе.«Эти сведенья весьма перспективны», говорит Марта Бон, нейробиолог в Северо-Западном университете в Чикаго. Бон говорит, что эффекты плацебо «общеизвестно высоки» в изучениях заболевания Паркинсона, но факт, что больные, улучшенные в основном на разглядываемой стороне, предполагают, что засунутый ген был причиной. Но Оле Изакзон Гарварда скептичен, отмечая, что не было никаких изданных изучений, показывающих, что терапия трудится у нечеловеческих приматов.
Улучшенная двигательная функция имела возможность направляться из «учебного» достигнутого результата, потому, что больные поправлялись на опробованиях в течение продолжительного времени, он предлагает.Несколько Дуринга собирается начать более большое опробование позднее в текущем году.
Две вторых компании также проводят экспертизы генотерапии болезни Паркинсона посредством разных генов.