Любой сквозной продавец знает, что ключ к успеху заставляет клиента просто открываться. Теперь, генные врачи, надеющиеся вылечивать мышечную дистрофию, нашли ту же вещь: То, чтобы заставлять кровеносные сосуды открыться является тайной к поставке терапевтического гена к мышечной ткани.
Результат показывает впервые, что гены, введенные в кровоток, могут быть включены в определенный тип ткани на всем протяжении органа.Наиболее распространенная форма мышечной дистрофии, мышечной дистрофии Duchenne, вызывается протеином мутанта, названным dystrophin. Протеин ударяет каждую мышцу в органе – включая скелетную мышцу, сердце и диафрагму, управляющую дыханием – и болезнь обычно убивает своих жертв в их 20-х. Исследователи пытались заменить ген для dystrophin больше десятилетия.
Несмотря на то, что они спроектировали вирус простуды для переноса исправленной версии dystrophin гена, исследователи испытали затруднения при поставке фиксации каждой мышце.Чтобы видеть, могли ли бы прохудившиеся капилляры помочь, молекулярный генетик Джеффри Чемберлен и коллеги в университете Вашингтона, Сиэтла, сначала ввели здоровых мышей с испытательным вирусом, содержащим протеин, поворачивающий синюю ткань, вместе с составом под названием VEGF, заставляющий кровеносные сосуды расти и делающий их прохудившимися в процессе.
Чем больше VEGF, который они использовали, тем более синий мышцы мышей стали, указав более высокие уровни вируса. Органы немышц приняли вирус, но не сделали преобразовывающего цвет протеина.
Поощренный, бригада ввела VEGF и вирус, содержащий функциональную копию dystrophin гена в мышей, испытывающих недостаток в гене. Восемь недель спустя большинство мышц содержало надлежащий dystrophin, и добавленные мышцы сопротивлялись ране лучше. Всего одна инъекция могла восстановить нормальные уровни dystrophin и препятствовать тому, чтобы мышцы ломались, бригада сообщает онлайн 25 июля по своей природе о Медицине. Результат является «фантастическим» и «важный шаг вперед» для генотерапии, говорит генный врач Савио Воо из Медицинской школы Горы Синай в Нью-Йорке.
И исследование сделало новообращенного нейробиолога Беверли Дэвидсон из университета Айовы, Айова-Сити, кто говорит, что она стала скептичной, что доставка к каждой мышце могла быть достигнута. «Он доказал меня неправильно», она говорит, но предостерегает, что «большое препятствие будет то, как перевести это человеческому пациенту».