Изучение, опубликованное 5 февраля по собственной природе Нейробиология, продемонстрировало, что нервные клетки больных – преобразовали из клеток кожи больных – продемонстрированные «симптомы» расстройства, включая повреждение ДНК, дисфункциональные митохондрии и некроз клеток. Исправление для трудящихся со сбоями генов в этих повторно запрограммированных нейронах предотвратило некроз клеток, что характерен для заболевания Хантингтона, унаследованного генетического отклонения, которое приводит к снижению когнитивных свойств и ненамеренные мышечные перемещения. Показатели, в большинстве случаев, появляются у людей с заболеванием, в то время, когда они – возрасты 30 – 50 и всегда ухудшаются со временем.
В среднем больные, живые спустя примерно 20 лет по окончании показателей, начинают.«Это – замечательный инструмент, дабы изучить обстоятельства, из-за чего конкретные клетки головного мозга с мутацией, которая связана с заболеванием становятся больными со временем и в конечном итоге умирают», сообщил ведущий создатель Эндрю С. Ю, врач философии, доцент биологии развития. «В теории мы имели возможность смоделировать развитие заболевания, повторно программируя клетки кожи от больных в диапазоне возрастов, включая то, перед тем как показатели начнутся. И в случае если имеется наркотики либо комплексы, каковые смогут оказать помощь этим больным, мы можем проверить их сперва в данной совокупности».Заболевание Хантингтона и другие унаследованные мозговые условия сложны, дабы обучаться, по причине того, что тяжело взять образцы нейронов от живущих больных.
Ища следующую лучшую вещь, ученые нашли методы преобразовать клетки кожи в клетки головного мозга.Клетки кожи легко собрать от больных и поделить тот же самый генетический вызывающие – болезнь и проект мутации – как клетки головного мозга. Исследователи, включая первого автора Маттеуса Виктора, доктора философии, постдокторского научного сотрудника, собираются создавать нейроны, каковые подражали бы тем из взрослых больных, дабы смоделировать развитие и начало заболевания Хантингтона.
Они достигли данной цели с прямым конверсионным способом, что они создали.Способ разрешает клеткам кожи обходить стадию стволовой клетки, потому, что они повторно программируются в нейроны. Прохождение через этап стволовой клетки перезагружают часы развития к как словно бы эмбриональному состоянию, вытирание эффектов, которые связаны с возрастом беспорядка. Но конкретно повторно запрограммированные нейроны сохраняют собственный возраст, наровне с проблемами, которые связаны с заболеванием Хантингтона взрослого начала, по словам Ю и его сотрудников.
В прямом перепрограммировании исследователи выставили взрослые клетки кожи определенному соединению сигнальных молекул, каковые отыскало прошлое изучение ученых, преобразует здоровые клетки кожи конкретно в тип клетки головного мозга, названной средними колючими нейронами, без промежуточных шагов по пути. Данный сигнальный коктейль повторно упаковывает ДНК, складывая инструкции для клеток кожи и разворачивая инструкции для нейронов. В этом способе получающиеся повторно запрограммированные средние колючие нейроны сохраняют биологический возраст больного, наровне с сопутствующими симптомами возраста беспорядка.Не смотря на то, что другие нейронные типы клетки затронуты, средние колючие нейроны имеют основной удар ущерба, нанесенного заболеванием Хантингтона.
Генетическая неточность, которая приводит к болезни, принуждает главной белок, Huntingtin, быть деформированным и не функционировать верно. В следствии трудящийся со сбоями белок растет и некоторым комплектом событий, что неизвестен, в конечном итоге убивает клетку. Так как нейронную смерть возможно резюмировать в конкретно повторно запрограммированных терпеливых нейронах, Ю заявил, что новая техника предлагает метод изучить подробности того, как потенциальные способы лечения – включая наркотики, каковые на данный момент проверяются в клинических опробованиях – имели возможность спасти средние колючие нейроны от смерти.С вниманием на познание подробностей того, как заболевание прогрессирует, дабы привести к некрозу клеток, Ю и его сотрудники выяснили второй серьёзный белок.
Белок, названный SP9, как было известно, был ответствен для обычных средних колючих нейронов, но это не было ранее связано с заболеванием Хантингтона. Исследователи нашли намного меньше кожный покров9 в преобразованных средних колючих нейронах от больных Хантингтона. Они выполнили опыт, в котором они отдали SP9 к больным клеткам и нашли, что возвращение этого белка к больным нейронам уменьшило некроз клеток до уровней, аналогичных здоровым клеткам контроля.
«Мы желаем осознать то, что стимулирует развитие заболевания со временем», сообщил Ю. «Большая часть нейродегенеративных беспорядков ухудшается со временем, так, данный способ моделирования возможно мог быть применен в других условиях. Эта техника разрешает нам захватить особенности заболевания в хорошие моменты в ее прогрессии.
Это принципиально важно в понимании, что происходит и находит методы остановить его».