Результаты первого в истории европейского ретроспективного анализа, представленного сегодня на Международном конгрессе по печени TM, показали, что и D-пеницилламин, и триентин продолжают оставаться эффективными методами лечения, обеспечивая положительные показатели выживаемости у пациентов с болезнью Вильсона, не перенесших трансплантацию печени.
Болезнь Вильсона – редкое генетическое нарушение накопления, при котором медь не выводится из организма эффективно, что приводит к избыточному накоплению меди, печеночной недостаточности и повреждению мозга (неврологические проблемы). Во всем мире от этого заболевания страдает примерно один из 30 000 человек. Если не лечить, болезнь Вильсона может быть хронически изнурительной и опасной для жизни. В то время как текущие руководящие принципы рекомендуют использование хелатирующих агентов (D-пеницилламин, триентин) в качестве терапии первой линии для пациентов с симптомами, оптимальные схемы лечения еще не установлены.
В этом ретроспективном многоцентровом когортном исследовании были изучены отдаленные результаты лечения D-пеницилламином и триентином у 347 пациентов с этим заболеванием. Смена лекарств была обычным явлением в обеих группах, в результате было проведено 467 проанализированных курсов лечения (D-пеницилламин, n = 326, триентин, n = 141). После наблюдения в среднем 16 человек.За 5 лет оба лечения обеспечили одинаковую и отличную выживаемость и предотвратили прогрессирование заболевания, что привело к необходимости трансплантации печени более чем у 98% пациентов.
Даниэле Прати, член научного комитета EASL и председатель комитета по прессе, прокомментировал: "Это исследование не только показывает, что оба метода лечения являются эффективными вариантами для пациентов с этим редким и часто изнурительным состоянием, но также обнадеживает то, что европейские страны могут работать вместе и обмениваться данными, которые чрезвычайно важны для руководства передовой практикой и оценки существующего лечения. режимы. Большой интерес представляют исследования редких заболеваний печени."
"На сегодняшний день на рынке продается очень ограниченное количество лекарств от этих состояний, в результате чего большинство редких заболеваний остаются без какого-либо эффективного лечения. Необходимо всячески поощрять исследования редких заболеваний и возможных способов их лечения."
Последующее наблюдение через 48 месяцев показало, что ухудшение состояния печени произошло только в 8 из 515 процедур (D-пеницилламин n = 4, триентин n = 4), в то время как неврологическое ухудшение было менее частым в группе D-пеницилламина (7/326 обработок) по сравнению с в триентин (12/141, p≤ = 0.05). Улучшение функции печени у пациентов с симптомами было одинаковым между группами, когда данные были стратифицированы между лечением первой и второй линии, с показателями улучшения во время терапии первой линии у пациентов с симптомами 90.7% для D-пеницилламина и 92.6% для триентина.