Стволовые клетки для конкретного пациента и персонализированная генная терапия

Исследователи Медицинского центра Колумбийского университета (CUMC) создали способ разработки персонализированной генной терапии для пациентов с пигментным ретинитом (ПП), ведущей причиной потери зрения. Подход, первый в своем роде, использует технологию индуцированных плюрипотентных стволовых (iPS) клеток для преобразования клеток кожи в клетки сетчатки, которые затем используются в качестве модели для конкретного пациента для изучения болезни и доклинических испытаний. …