Что началось, потому, что предположение может превратиться в благословение для сотен тысяч людей. Два года назад доктора подозревали, что ветхий препарат кровяного давления имел возможность бы оказать помощь людям с синдромом Marfan, что может привести к смертельным разрывам аорты; и сейчас, они информируют об успехе в маленькой группе детей. Работа предварительна, однако, и не включала контрольную группу, так, тяжело заявить, что создаёт препарат, будет иметь на большинстве людей с заболеванием.
Синдром Marfan есть довольно редким генетическим условием, в котором соединительная ткань органа есть дефектной, но ее самое страшное проявление находится в аорте. В течение продолжительного времени, громадная артерия, выходящая из сердечных протяжений и становящаяся более не сильный, пока, если не хирургическим методом замененный, она рискует разрывать. Изучая модель мыши Marfan, детский кардиолог Гарри Диц из Университета Джонса Хопкинса в Балтиморе, Мэриленд, отыскал, что животные поделили недостаток, что ранее не разглядели: сверхактивный протеин, названный, преобразовывая фактор роста-? (TGF-?). В 2006 Диц сообщил в Науке, что предоставление этим мышам ветхого препарата кровяного давления, лозартана, блокирующего TGF-?, предотвращенные аневризмы.
Доктора срочно начали принимать на работу много людей на клиническое опробование препарата, да и то изучение есть длящимся. Помимо этого, Диц говорит, что его бригада ощущала себя вынужденной испытать лозартан в значительно меньшей группе детей и подростков с Marfan, аорты которого скоро ухудшались и кому не помогало стандартное лечение. Та несколько 18 расположилась в возрасте с 14 месяцев 16 годам. Семнадцать из них принятый лозартан и 18-е взяли тесно связанный препарат кровяного давления, irbesartan; они были на лечении в течение 1 – 3 лет.
Препарат, казалось, помог детям, потому, что он имел мышей: Перед терапией детские аорты расширялись страшно примерно на 3,5 миллиметра ежегодно. Когда они начали принимать любой препарат, тот темп визжал к 0,46 миллиметрам в год, отчеты группы в The New England Journal of Medicine. «Это есть весьма наводящим на размышления», что лозартан был сзади этого преимущества, говорит Диц.
Это новое открытие «практически так отлично, как это добирается», говорит Кеннет Цзянь, направляющий Центральную поликлинику Массачусетса сердечно-сосудистый НИИ в Бостоне. «У них имеется механизм, у них имеется результаты у мышей, [и] у них имеется предположение», что лозартан действующий при наступающей болезни.Но, Диц выделяет, что история далека от окончания. Открытие весьма предварительно и должно быть повторено со средствами управления в громадном клиническом опробовании, это есть длящимся, согласовывает Питера Байерса, медицинского генетика в университете Вашингтона, Сиэтла. Но существует новое препятствие: сейчас, когда люди, затронутые Marfan, знают, что возможно действенный препарат в том месте, говорит Цзянь, «Вы должны убедить людей входить в изучение, зная, что они имеют [только] 50%-ю возможность получения препарата».
Однако, Диц говорит, что клиническое опробование на верном пути и о на половине пути к его цели вербовки.