Ген, вызывающий муковисцедоз (CF), был обнаружен практически 20 лет назад, но с того времени прогрессируйте к завоеванию этого разрушительного заболевания легких, было медленным. Сейчас у исследователей имеется новый инструмент: свиньи, спроектированные для развития CF. Их вычисляют прорывом, в силу того, что они рождаются с изюминками заболевания во многом как увиденные в новорожденных младенцах, в то время как модели мыши не.Примерно любой 4000-й младенец в Соединенных Штатах терпится CF.
Это вызывается недостатком в гене CFTR, генерирующий протеин ионного канала, перемещающий соли и воду через клеточную мембрану в определенных тканях. Легкие людей с CF обычны при рождении, но в течение продолжительного времени забиваются с липкой слизью, и станьте ранимыми к заразам; не обращая внимания на новое лечение, довольно много больных умирают в их 20-х либо 30-х. Мыши, созданные для имения недостатка CFTR, находятся на далеком расстоянии от людской действительности заболевания: Они не заболевают болезнями легких либо ущербом вторым органам, таким как поджелудочная железа. И это также свидетельствует, что они не снабжают довольно много понимания, как заболевание прогрессирует в детях.
Так, Майкл Уэлш, молекулярный физиолог и врач в университете Айовы в Айова-Сити, искал добрейшую модель животных «из расстройства», говорит он.Пять лет назад Уэлш объединился с зоологом Рэндаллом Прэтэром из университета Миссури, Колумбии, кто развивает трансгенных свиней (ScienceNOW, 2 января 2002). Они сперва отключили существующий ген CFTR в клетках свиньи, тогда клонировал свиней от этих клеток, что не был легок, в силу того, что оба шага были усовершенствованы лишь у мышей. В прошлом апреле исследователи сказали о тех итогах в Издании Клинического Расследования, обрисовав свиней с одной негромкой копией CFTR.
Потом, они соединяли этих свиней, чтобы видеть, заболевают ли потомки с двумя нехорошими копиями CFTR аналогичной CF заболеванием. «Мы не знали, закончим ли мы лишь с большой мышью», говорит Уэлш.Вместо этого они взяли что-то намного ближе человеку с CF, бригада валлийцев информирует в проблеме этой семь дней Науки.
У новорожденных поросят имеется многие из тех же показателей CF, увиденного в младенцах, включая транспорт соли, которому ослабляют, закупорки кишечника, и поджелудочную железу и повреждение печени – но обычные легкие.Одно различие – то, что не обращая внимания на то, что лишь 15% младенцев рождаются с закупоркой кишечника, все свиньи были, и многие должны были быть подвергнуты эвтаназии юные. Бригада совершила операцию для закрепления блокирования на некоторых свиньях и сейчас наблюдает, потому, что они растут для показателей неприятностей легкого. «Мы взволнованы, но мы все еще задерживаем дыхание», говорит Уэлш.
Он и пару вторых основали компанию, которая реализует свиней исследователям и фармацевтическим фирмам, изучающим CF.Другие в области CF объявляют прибытие свиньи. «Это – превосходное, уникальное исполнение», говорит Эрик Зоршер из университета Алабамы, Бирмингема.
Он и другие говорят, что это должно быть полезно не только для изучения естествознания заболевания, вместе с тем и для улучшения генотерапии для CF, имевшего ограниченный успех. «Это – красивая обрабатываемая подробность, и отлично видеть, что он осуществляется», соглашается Ричард Букэр из Университета Северной Каролины, Чапел-Хилл.