Муковисцедоз есть основной целью генотерапии, в силу того, что легко единственный дефектный ген приводит к излишку слизи, угрожающей легким. Но та же самая слизь также загнала доставку в угол здоровых генов к клеткам легкого.
Сейчас, исследователи нашли, что создание условий воздушных автострад с естественным составом, разбавляющим клетки начал слизи для генотерапии.Дефектный ген кодирует протеин называющиеся CFTR, что ионы хлорида каналов через клеточные мембраны.
Эти каналы не функционируют подобающим образом у людей с муковисцедозом, приводя к химической неустойчивости, заставляющей клетки, сглаживающие легкие прятать через чур много слизи. В следствии люди имеют неприятности при дыхании и подвержены инфекции.
Стащить гены в клетки легкого, ученых из Аделаиды Женская и Детская Поликлиника в Австралии, перевоплощённой к естественному, подобному моющему средству компоненту воздушных автострад, делающему разбавитель слизи и более жидкий. Исследователи впрыснули состав, названный лизофосфатидилхолином (LPC), в ноздри мышей с муковисцедозом.
Час спустя они поставили поменянную версию ВИЧ, несущего ген CFTR. В отличие от многих вирусов, ВИЧ может поставить гены неделящимся клеткам – серьёзное мысль в воздушных автострадах, где меньше чем 1% клеток делится в любую секунду времени.У мышей, с которыми относятся LPC, ген CFTR все еще находился в носовых клетках воздушной автострады до 92 дней спустя, и транспорт ионов хлорида был улучшен в течение по крайней мере 110 дней, отчетов бригады в ноябрьском выпуске Людской Генотерапии.
Наоборот, мыши, эти ген без LPC, не улучшались. Полное улучшение, думается, показывает, что ВИЧ поставил ген многим неделящимся клеткам. Помимо этого, протяженность достигнутого результата предполагает, что терапевтический ген был также передан делящимся клеткам – второе обещание расписывается за долгое лечение, говорит молекулярный биолог Дональд Ансон, соавтор изучения.
В то время как следствия выглядят многообещающими, будущие изучения должны будут заняться «намного более сложной» проблемой поставляющих генов к самым далеким пределам легких, говорит исследователь ретровируса Эндрю Левер в Поликлинике Адденбрука в Кембридже, Соединенное Королевство.