Ученые применяли генотерапию для восстановления вида для ослепления псов с собачьим эквивалентом редкой людской заболевании видения. Результаты, сообщил в майском выпуске Генетики Природы, может привести к лечению младенцев с формой беспорядка, Врожденной чёрной воды Лебера (LCA), которая важна примерно за 1 000 случаев слепоты в Соединенных Штатах.
Заболевание направляться из недостатков в клетках, помогающих сетчатке сделать обнаруживающие свет пигменты. Потому, что единственный ген время от времени важен, исследователи решили отложить рабочие копии гена в орган.
В предварительных опытах эта генотерапия остановила вырождение видения у мышей. Чтобы видеть, имел возможность ли бы способ быть удачно применен к животным с громадным числом аналогичных человеку глаз, Джин Беннетт в Медицинском центре Университета Пенсильвании начала опыты у псов, имеющих LCA.
Беннетт и ее коллеги в университете Флориды и Корнелльском университете передали рабочий ген с так называемым adeno-связанным вирусом, которому нанесли вред так, чтобы это не тиражировалось у животных. Одалживая способы от врачей-офтальмологов, бригада поставила маленькое количество вируса конкретно в больную область.
В то время как ранее ослепляют щенков, были проверены спустя 3 месяца после инъекции у них было близкое обычное видение. Не смотря на то, что их производительность на нервных опробованиях видения была не совсем так же добра как та из обычных псов, они смогли совершить курс препятствия безупречно, тогда как собаки контроля с LCA не прошли тест. Результаты, думается, продолжаются: спустя 9 месяцев после лечения, собаки все еще делают отлично на визуальных задачах.Это является хорошим предзнаменованием для людей.
Джон Флэннери, ученый видения из Калифорнийского университета, Беркли, говорит, что опыты показывают, что «практически лечение больных Лебера находится на горизонте» после десятилетий изучения. Он предвещает, что способы, развитые как доходы изучения в людскую опробование за следующие пару лет, разрешат докторам скоро развивать лечения больных со слепотой, следующей из другого, более неспециализированных генетических недостатков.