Генотерапия вылечивает фенилкетонурию у мышей

СЕНТ-ЛУИС, МИССУРИ — Новый вид генотерапии может вылечить фенилкетонурию нарушения обмена веществ у мышей, исследователи, о которых информируют тут на этой неделе на годовом собрании американского Общества Генотерапии. Способ применяет вирусный протеин, а не сам вирус для вставки корректирующего гена в определенное место в ДНК мыши, делая возможно более надёжным методом поставить новые гены.Классическая генотерапия включает применение вируса для поставки обычных копий генов в орган предмета.

Но в силу того, что такие гены объединяют в геном хозяина наугад места, подход может уничтожить обычные гены, как те, которые принимают меры против рака. Такие риски не так давно стали ясными, когда три больного на опробовании генотерапии во Франции, удачно разглядывавшей 10 детей с серьёзной объединенной заболеванием иммунной недостаточности X-linked позднее, заболели лейкемией (ScienceNOW, 7 марта).Идеально, исследователи желали бы поместить корректирующий ген лишь в определенное, надёжное место на большом растоянии от вторых генов.

Несколько генетика Мишель Кэлос в Медицинской школе Стэнфордского университета в Калифорнии изобрела таковой способ посредством типа фермента, названного интегразой, употребляющейся вирусами, передающими бактерии и запирающимися на определенную последовательность ДНК клетки — хозяина. Ли Чен в лаборатории Савио Воо в Медицинской школе Горы Синай в Нью-Йорке задался вопросом, имел возможность ли бы он применять подобный подход для рассмотрения мышей с фенилкетонурией — заболевание, мешающая тому, чтобы люди делали достаточно гидроксилазы фенилаланина фермента печени (ТЬФУ). В следствии орган не может преобразовать фенилаланин аминокислоты в тирозин, и наращивание фенилаланина ведет к тяжелой задержке умственного развития. Сейчай основное лечение фенилкетонурии есть строгой диетой низко в фенилаланине.

Чен сделал петли бактериальной ДНК, содержащей интегразу и добрую копию ТЬФУ ген, и потом ввел эти плазмиды в вену хвоста мыши. После трех инъекций мыши сделали более ТЬФУ фермент, и их уровни в крови фенилаланина упали на в обычном диапазоне больше 6 недель, сообщённый Чен. Второй символ, что это трудилось: мех мышей повернулся от серого до тёмного, в силу того, что у них сейчас был тирозин, они должны были сделать мелатонин.

Стэнфордская несколько продемонстрировала, что бактериальные интегразы могут употребляться для исправления нескольких заболеваний у животных, таких как гемофилия, но бригада Ву применяла разную интегразу, которая может трудиться лучше в определенных тканях, отмечает Барри Картера Предназначенной Генетики в Сиэтле, Вашингтон. Но исследователи сперва должны отыскать более действенные методы взять плазмиды в клетки. «Этот еще не готов к прайм-тайму», говорит, Получают.


5 Комментариев в “Генотерапия вылечивает фенилкетонурию у мышей

  1. Turn

    если бы на …….р пошла было вообще замечательно. Эта особь уже всех конкретно поддостала.

  2. Берлунова Регина

    Ясное дело что проигрывает, потому что люди не с машиной играют, а с программистами.

  3. Дубровский Виктор

    И че, кто то послушает эту организацию? не смешите мои тапки…

  4. Канадцева Александра

    вломилка какраз у них выросла и ваше очко уже расширила нефигово)

Добавить комментарий