Исследователи произвели самую мелкую стабильную неестественную людскую хромосому все же, которая имела возможность употребляться для поставки генов в клетки. Ключ к их успеху, сообщил в выпуске 8 мая Продолжений Национальной академии наук, ускоренный фрагмент хромосомы от отсталого ребенка.У вирусов, самый распространенного транспортного средства для генотерапии, имеется основное ограничение. Вирусное пальто строится для упаковки лишь такого громадного количества ДНК; в большинстве случаев, существует помещение лишь для одного либо двух мелких дополнительных генов.
Для поставки громадных кусков ДНК, таких как огромный ген для мышечной дистрофии либо коктейля генов антирака, исследователям было бы необходимо намного большее транспортное средство. Вот по какой причине кое-какие развивают миниатюрные предположения собственного метода природы упаковать гены: хромосома. Добавленная премия – то, что доставка была бы постоянной, поскольку хромосомы копируются, когда клетка делится.До сих пор человеческие неестественные хромосомы были сделаны либо методом сборки их с нуля либо методом срезания обычных хромосом.
Оба подхода имеют недочёты. Изготовленные вручную хромосомы имеют тенденцию быть огромными и сложными, что делает их тяжело для обработки, тогда как минималистские довольно часто нестабильны. Нестабильность, думается, направляться из центромера хромосомы, точки привязки для волокон протеина, разделяющих хромосомы на протяжении деления клетки. Это пятно сделано из так называемой альфа-ДНК спутника, содержащей ту же последовательность ДНК неоднократно.
Такая ДНК излагает две неприятности: повторения могут спонтанно умножиться либо сжаться в клетке, и практически нереально совершенно верно упорядочить их. Последний есть недочётом, если они должны когда-либо употребляться в клинике, потому, что осуществляющие контроль органы желают знать правильную последовательность любого продукта ДНК, применяемого в людях.
Пару лет назад, Энди Чу Мердока, Детский НИИ в Мельбурне, Австралия, имел вспышку понимания о том, как сделать минихромосомы более управляемыми. При изучении генома отсталого 5-летнего ребенка он увидел, что наконечник хромосомы 10 прервался во всех клетках. Необычно, наконечнику удалось остаться частью генома ребенка методом выращивания нового центромера либо неоцентромера.
Методом тщательного срезания ускоренного куска Чу и его сотрудники произвели неестественную хромосому о сотом размер средних людских хромосом. Потому, что неоцентромер не имеет альфа-ДНК спутника в нем, новая хромосома стабильна.
И без повторной ДНК, должно быть быть может, вполне упорядочивают хромосому, говорит Чу.Но это – все еще долгий путь от генотерапии. С одной стороны, Чу все еще обязан отыскать метод действенно взять эти минихромосомы в клетки. Также еще неизвестно, в случае если новые хромосомы будут тиражированы в клетки люди и внутренние животные, говорит Савио Воо, направляющий Университет Генотерапии на Mt.
Синайская Медицинская школа в Нью-Йорке. Но если они будут, то «это будет весьма, весьма захватывающе», говорит он.