По данным нового исследования, проведенного ученым из Института медицинских исследований им. Файнштейна, признанное лекарство от рецидивирующей множественной миеломы можно эффективно использовать для улучшения выживаемости и повседневной жизни пациентов с разрушительной серповидно-клеточной анемией.
…
Ученые изменили ключевые биологические процессы в эритроцитах, заставив клетки вырабатывать форму гемоглобина, которая обычно отсутствует после периода новорожденности. Поскольку на этот гемоглобин не влияет наследственная генная мутация, вызывающая серповидно-клеточную анемию, результаты культивирования клеток могут дать толчок к новому лечению изнурительного заболевания крови. …
Заставление хромосом в петли может выключить серповидно-клеточную анемиюПодробнее »
Бета-талассемия – серьезное, потенциально опасное для жизни заболевание, поражающее эритроциты, клетки, которые переносят кислород через гемоглобин по всему телу. В рамках исследования старения SardiNIA, проводимого при поддержке Национального института старения (NIA), входящего в состав Национальных институтов здравоохранения, ученые обнаружили генетический вариант в гене BCL11A, который может объяснить, почему некоторые люди с бета-талассемией кажутся быть защищенным от самых опасных симптомов. …
Вариант гена связан со смягчением симптомов бета-талассемииПодробнее »
Исследователи из Дана-Фарбер / Бостонского детского центра рака и заболеваний крови обнаружили, что изменения небольшого участка ДНК могут обойти генетический дефект, лежащий в основе серповидно-клеточной анемии (SCD). Открытие, опубликованное в журнале Nature, открывает путь для разработки подходов к редактированию генов для лечения ВСС и других нарушений гемоглобина, таких как талассемия. …
Исследователи Медицинского колледжа Джорджии сообщают, что устаревший, но хорошо сохранившийся механизм регулирования вирусов, внедрившийся в человеческий геном, по-видимому, модулирует переключение между производством гемоглобина у взрослых и у плода.
Этот переход может стать ключом к более целенаправленной терапии пациентов с серповидно-клеточными клетками, у которых неправильная форма взрослого гемоглобина препятствует его способности доставлять кислород по всему телу. …