Используя методику, позволяющую избежать использования высоких доз химиотерапии и облучения при подготовке к трансплантации стволовых клеток, врачи больницы Университета Иллинойса & Система медицинских наук задокументировала первое излечение взрослого пациента с врожденной дизеритропоэтической анемией. CDA – редкое заболевание крови, при котором организм не производит достаточного количества красных кровяных телец, вызывая прогрессирующее повреждение органов и преждевременную смерть.
Техника трансплантации уникальна, потому что она позволяет донорским клеткам постепенно захватить костный мозг пациента без использования токсичных агентов для уничтожения клеток пациента до трансплантации.
Доктор. Дамиано Ронделли, профессор гематологии Майкла Риза в Университете Иллинойса в Чикаго, говорит, что протокол можно использовать даже у пациентов с длительным анамнезом болезней и некоторыми повреждениями органов из-за минимального использования химиотерапии.
"Для многих взрослых пациентов с заболеванием крови варианты лечения были ограничены, потому что они часто недостаточно больны, чтобы подходить для проведения рискованной процедуры, или они слишком больны, чтобы переносить токсичные препараты, используемые вместе со стандартной трансплантацией," сказал Ронделли, который также является начальником отдела гематологии и онкологии и директором программы трансплантации стволовых клеток в UI Health.
"Эта процедура дает некоторым взрослым возможность трансплантации стволовых клеток, которая ранее была недоступна."
На протяжении более 30 лет единственным курсом лечения CDA, проживающего в Нортбруке, штат Иллинойс, Дэвид Леви, были регулярные переливания крови, чтобы его органы и ткани получали достаточно кислорода. Леви было 24 года, когда боль стала настолько сильной, что ему пришлось уйти из аспирантуры.
"В последующие годы я ничего не делал – ни работы, ни школы, ни социальных контактов, – потому что все, на чем я мог сосредоточиться, – это справляться со своей болью и возвращать свое здоровье в норму," Леви сказал.
К 32 годам Леви требовалось переливание крови каждые две-три недели; потерял селезенку; была увеличена печень; и страдал от сильной усталости, учащенного сердцебиения и отравления железом – побочного эффекта регулярных переливаний крови.
"Это было плохо," Леви сказал. "Я пережил достаточно боли. Я был зол и подавлен, и я хотел вылечить. Вот почему я начал писать доктору. Ронделли."
Ронделли говорит, что из-за ряда заболеваний Леви и его неспособности переносить химиотерапию и лучевую терапию, несколько учреждений отказали ему в возможности трансплантации стволовых клеток. Достижения UI Health в лечении пациентов с серповидноклеточными клетками открыли новую возможность. Ронделли выполнил трансплантацию Леви в 2014 году.
"Пересадка была сложной, и у меня были некоторые осложнения, но теперь я вернулся в норму," сказал Леви, сейчас 35. "У меня все еще есть некоторая боль и некоторые давние проблемы с тех пор, как мое состояние не лечилось должным образом, но теперь я могу быть независимым. Это самое главное для меня."
Леви заканчивает докторскую по психологии и проводит сеансы групповой терапии в психиатрической больнице.
Ронделли говорит, что потенциал этого подхода к трансплантации стволовых клеток очень многообещающий.
"Использование этого протокола трансплантации может представлять собой безопасную терапевтическую стратегию для лечения взрослых пациентов со многими типами врожденных анемий – возможно, единственно возможное лекарство," Ронделли сказал.
Этот случай опубликован в письме к редактору журнала «Трансплантация костного мозга».