Защитное микроокружение ниши гемопоэтических стволовых клеток, которое продуцирует клетки крови и иммунной системы, также защищает от миелопролиферативной неоплазии.
Открытие новой терапевтической мишени для лечения некоторых видов миелопролиферативных заболеваний, без сомнения, хорошая новость. Именно это открытие было сделано группой физиопатологии стволовых клеток в CNIC (Испанский национальный центр сердечно-сосудистых исследований) под руководством доктора. Симон Мендес-Феррер. Команда показала, что микросреда, которая контролирует гемопоэтические стволовые клетки, может быть нацелена на лечение ряда заболеваний, называемых миелопролиферативными неоплазиями, наиболее заметными из которых являются хронический миеломоноцитарный лейкоз (CMML), ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (JMML) и атипичный хронический миелогенный лейкоз (ХМЛ).
Результаты, опубликованные сегодня в журнале Nature, демонстрируют, что эти миелопролиферативные новообразования появляются только после повреждения микросреды, которая поддерживает и контролирует гемопоэтические стволовые клетки – клетки, которые производят клетки крови и иммунной системы. Таким образом, защита этой микросреды или ниши стала новым способом лечения этих заболеваний, для которых в настоящее время не существует полностью эффективного лечения.
"В нормальных условиях микросреда способна контролировать пролиферацию, дифференцировку и миграцию гемопоэтических стволовых клеток. Специфическая генетическая мутация в этих клетках приводит к воспалительному повреждению микросреды, и этот контроль нарушается. Наша работа показывает, что этот ущерб можно предотвратить или обратить вспять с помощью лечения, нацеленного на эту нишу," объяснил доктор. Мендес-Феррер.
Действительно, та же группа исследователей продемонстрировала эффективность возможного нового лечения, которое было запатентовано через CNIC. Лечение включает новаторское использование клинически одобренных методов лечения других заболеваний, так что, по мнению авторов, "это не должно быть связано с побочными эффектами". Новый способ лечения был протестирован на животных и получил финансовую поддержку для проведения многоцентрового клинического исследования фазы II. "Это исследование имеет очень сильный трансляционный и клинический потенциал", подчеркнул первый автор исследования Dr. Лорена Арранц, добавившая это "современное лечение миелопролиферативных новообразований в основном симптоматическое и направлено на предотвращение тромбозов и смертельных сердечно-сосудистых событий".
Единственное настоящее лекарство, доступное сегодня, – это трансплантация костного мозга, которая не рекомендуется пациентам старше 50 лет. "Это делает важным определение новых терапевтических целей для разработки эффективных методов лечения," следователи приходят к выводу.