Лекарство от множественной миеломы может произвести революцию в лечении серповидно-клеточной анемии

По данным нового исследования, проведенного ученым из Института медицинских исследований им. Файнштейна, признанное лекарство от рецидивирующей множественной миеломы можно эффективно использовать для улучшения выживаемости и повседневной жизни пациентов с разрушительной серповидно-клеточной анемией.

Исследование, проведенное Лайонелом Бланком, доктором философии, помощником исследователя в Институте Файнштейна, будет опубликовано в декабре. 17 в журнале Blood. Доктор. Исследование Бланка, проведенное в сотрудничестве с Нью-Йоркским центром крови, Йельской школой медицины и университетом Монпелье во Франции, было первым, кто определил, как препарат помалидомид увеличивает выработку гемоглобина плода, который, как известно, мешает так называемому гемоглобину "серп" красных кровяных телец, участвующих в серповидно-клеточной анемии (SCD).

Осветительный механизм действия помалидомида является доказательством концепции, что лекарства, одобренные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), потенциально могут быть использованы для лечения ВСС, что дает лучшие результаты по сравнению с нынешним медикаментозным лечением для 100000 американцев с ВСС, наследственным заболеванием, вызывающим ухудшение состояния здоровья. доставка кислорода, повреждение органов и даже смерть.

"Мы знали, что препарат вырабатывает гемоглобин плода, но не знали, в какой степени и как. Это была цель исследования," объяснил доктор. Блан, также доцент кафедры молекулярной медицины и педиатрии Медицинской школы Hofstra North Shore-LIJ и школы Allied World St. Ученый Болдрика.

"Мы также можем сказать кое-что еще – что гидроксимочевина, единственный одобренный FDA препарат для лечения серповидноклеточной анемии, был менее эффективен, чем помалидомид, и, по-видимому, имел другой механизм действия," добавил он. "Текущая терапия хороша, но не все одинаково реагируют на гидроксимочевину, и мы надеемся, что помалидомид улучшит ее."

Помалидомид, производное талидомида, используемое в запущенных случаях множественной миеломы рака, убивает злокачественные плазматические клетки. Но доктор. Блан и его коллеги продемонстрировали в новом исследовании, проведенном на стволовых клетках, взятых у пяти пациентов с SCD и 120 нормальных контролей, как помалидомид также генерирует фетальный гемоглобин, фетальную версию белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород в ткани тела.

У пациентов с врожденными патологиями, вызывающими анемию, такую ​​как ВСС и бета-талассемия, гемоглобин плода нормален, а гемоглобин взрослого, вырабатываемый после рождения, – ненормален. Следовательно, обратное производство гемоглобина взрослого человека обратно на гемоглобин плода может обратить вспять течение болезни.

Помимо 100 000 жителей США с ВСС, это заболевание также затрагивает миллионы людей во всем мире. "Я бы напомнил людям, что анемия влияет на 1.6 миллиардов человек во всем мире, что делает это бременем глобальной экономики," Доктор. Примечания Blanc.

Доктор. Блан и его коллеги из отделения гематологии / онкологии Детского медицинского центра Коэна в Нью-Йорке планируют в ближайшем будущем начать клиническое испытание в сотрудничестве с другими учреждениями для тестирования помалидомида, принимаемого перорально, у молодых людей с SCD.

В настоящее время единственными потенциальными лекарствами от ВСС являются генная терапия, все еще находящаяся на экспериментальной стадии, или трансплантация стволовых клеток, но эти ресурсоемкие методы лечения недоступны для подавляющего большинства пациентов, особенно в развивающихся странах.

"Мы надеемся облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии с помощью таблеток, которые могут быть доступны почти всем пациентам во всем мире," Доктор. Блан сказал.

BEECAMP.RU